세포/유전자 치료법 (Cell/Gene Therapy) 개발의 기회와 과제

 

 

 

바이오 의약품 업계를 주도하는 가장 혁신적인 트렌드 중 하나는 세포 및 유전자요법입니다. 유전자요법은 질병을 치료하기 위해 환자의 세포 내로 핵산을 주입하는 것입니다. The Journal of Gene Medicine에 발표된 문서에 따르면, 2017년 11월까지 전 세계 38개 국에서 약 2,600개의 유전자요법 임상실험이 수행되었습니다.

 

Avantor의 Biopharma Prudction 담당 Executive Vice President인 Ger Brophy 박사를 인터뷰하여 이 흥미로운 바이오의약품 공정 산업 부문에 대한 생각을 들어보았습니다. Ger Brophy는 유전자 치료의 잠재력을 연구하고 이를 확장하고자 하는 업계의 혁신적인 리더, 과학자 및 연구원들과 함께 일하기를 열망하고 있습니다.

 

세포/유전자 치료법 (Cell/Gene Therapy) Q&A

 

Q1: 세포 및 유전자 요법(cell/gene therapy)에 관한 높은 관심이 합당하다고 생각하시나요 아니면 지나치게 과열 되었다고 생각하시나요?

 

A1: 매우 흥미로운 분야라고 생각하며 아직 해결해야 할 과제가 많다고 생각합니다. 이 기술이 환자들의 삶에 영향을 줄 수 있기 때문에 관심이 상당히 높은 것이겠지요. 현재 이 기법으로 치료받는 환자의 수는 상대적으로 적습니다. 많은 바이오 제약 연구자들과 제조업체들은 더 적은 환자 집단, 특히 소아 재발성 및 불응성 급성 림프구성 백혈병을 가진 사람들로 연구를 시작했습니다. 그 이유는 그들이 잘 이해하고 다른 치료 옵션이 없는 소수의 환자들을 대상으로 연구하기를 원했기 때문입니다.

 

이 회사들이 현재 림프종인 백혈병을 시작으로 더 많은 환자를 대상으로 연구를 진행하고 있는 것을 볼 수 있습니다. 저는 다발성 골수종 환자들이 성공 열쇠를 쥐고 있는 집단이라고 생각합니다. 이 환자들이 세포 및 유전자 치료의 혜택을 보기 시작하면 세포 및 유전자요법에 관한 관심이 정당화 될 수 있을 것입니다. 

 

Q2: 세포 및 유전자 치료(cell/gene therapy)가 바이오파마 산업의 게임 체인저로 간주되는 이유는 무엇입니까?

 

A2: 여기서 세포 및 유전자 치료가 게임 체인저로 간주되는 이유는 바로 결함이 있거나 누락된 유전자를 수리하고 교체하는 능력과 세포 면역 시스템을 사용하는 등 신체 자체 시스템을 활용하는 치료법이기 때문입니다. 우리는 암과 싸우기 위해 환자들이 자신의 면역 체계를 사용하는 경우를 관찰해 왔습니다. CAR-T 세포 요법은 아마도 가장 맞춤화된 의약품 중 하나일 것입니다. 이 치료법에서 환자 자신의 T세포는 추출, 수정, 활성화, 확장, 정제되고 해당 환자에게 반환됩니다. 

 

급성 림프 모구 백혈병 세포 및 유전자 치료를 받은 최초의 환자 중 몇 명은 4~6년 후에도 건강하게 생존을 유지할 수 있었습니다. 맞춤형 의약품에 대한 전망은 오랫동안 지속되어 왔으며 이제 우리는 실제로 분자 지식의 실질적인 영향을 보기 시작했습니다. 이제 우리는 질병이 어떻게 진행되고 환자가 어떻게 반응하는지를 이해하고 있습니다.

 

 

Q3: 업계에 대해 더 자세히 알려주실 수 있으실까요? 예를 들어 어떤 회사가 현재 세포 및 유전자 치료를 연구하고 있으며 주요 과제가 무엇인가요?

 

A3: 처음에는 주로 소규모 생명공학 스타트업에서 세포 및 유전자요법을 연구하기 시작하였습니다. 이제 세포 및 유전자 치료는 큰 바이오파마 업계의 관심을 끌고 있습니다. 노바티스가 아마도 가장 큰 바이오파마 회사일 것입니다. 노바티스는 가장 일찍 이 분야에 관심을 갖기 시작하였으며 Kymriah에 대한 허가를 얻는데 성공했습니다. 큰 규모의 회사들이 참여함에 따라, 그들의 거대한 자원을 사용하여 새로운 라벨을 개발하고, 새로운 시험을 개발하고, 이러한 치료법을 대규모로 제조 할 수 있는 방법을 찾을 것으로 기대합니다.

 

그리고 가장 중요한 두 가지 과제는 확장성과 제조 가능성입니다. 이러한 치료법을 대규모로 제조할 수 있다면 안전하게 할 수 있는지, 그리고 합리적인 비용으로 제조해서 질병에 걸린 환자들이 실질적인 치료를 받을 수 있을지를 고려해야 합니다.

 

또한 공정에서 모든 변수 및 실패 요인을 제거해야 합니다. 무균 유체 전달과 같은 기술을 개선하고 부형제 기술을 사용하여 세포 및 유전자 치료법 공정 기술을 더욱 안정화시키고 분석 기술을 사용하여 무엇이 성공적인/성공적이지 않은 치료법을 만드는지를 이해한다면, 치료의 효능을 높이고 위험요소와 비용을 줄일 수 있습니다.

 

 

 

Avantor는 세포 배양 요소, 생산 화학 물질 및 이러한 공정을 지원하는 single-use 기술을 제공하며, 세포 및 유전자 치료법 개발을 도와 드릴 수 있습니다. 세포 배양, 기술 개발, 멸균 유체 전달, 충진, 포장, 부형제 및 관련 기술에 대한 당사의 지식을 바탕으로 Avantor는 바이오파마 회사가 치료법을 대량 제조할 수 있도록 지원해 드립니다.